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财经观察:天价基因疗法在美引发药物定价和保险争议

  财经观察:天价基因疗法在美引发药物定价和保险争议

  新华社华盛顿5月7日电 财经观察:天价基因疗法在美引发药物定价和保险争议

  新华社记者许缘 邓仙来

  一种可以有效治疗婴儿肌肉萎缩症的基因疗法有望在美国上市,但这一售价或高达200万美元的疗法也在美国引发争议,尤其是围绕药物定价和保险理赔问题。  

  这一基因疗法名为Zolgensma,由著名跨国医药企业诺华推出。美国食品药品监督管理局(FDA)将于本月对其作出审批决定,日本和欧盟也有望在今年内作出审批决定。分析人士普遍认为,由于这一疗法已积累大量临床数据,有望今年在美日欧三大市场获批。

  基因疗法通过将有效基因导入人体,来治疗因基因缺陷导致的疾病。Zolgensma所治疗的脊髓性肌萎缩症,就是一种因患者缺乏控制肌肉的关键基因而引发的疾病。

  如果不治疗,脊髓性肌萎缩症患者通常会在两岁前死亡。在临床试验中,接受治疗的首批12名患儿目前都已超过两岁,其中多数患儿已可自行抬头、用嘴吃饭或独自坐立。

  但问题在于,基因疗法费用高昂。诺华首席执行官瓦斯 纳拉辛